Em 06/12/2021, horário dos EUA, a Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) anunciou os resultados positivos de primeira linha de seu ensaio clínico de Fase III de seu candidato a medicamento, o Trofinetide.O ensaio de fase III, denominado Lavender, é usado principalmente para avaliar a segurança e eficácia do Trofinetide no tratamento da síndrome de Rett (RS).Um total de 189 indivíduos foram inscritos, todas mulheres com idades entre 5-20 anos com RS.
Lavender foi um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo de 12 semanas com desfechos primários combinados do RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) e Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), avaliados pela equipe de enfermagem e médicos, respectivamente;chave O desfecho secundário é a Escala de Desenvolvimento de Comportamento Simbólico e de Comunicação para Bebês e Crianças (CSBS-DP-IT-Social), que é usada principalmente para avaliar o desenvolvimento de comportamentos sociais, verbais e simbólicos em bebês e crianças pequenas 6–24 meses de idade, e pode ser usado para autismo Triagem precoce para sintomas de atraso no desenvolvimento e outros atrasos no desenvolvimento, conforme avaliado pela equipe de enfermagem.
Os resultados mostraram que o Trofinetide teve melhorias significativas em ambos os desfechos primários em comparação com o placebo.As alterações da linha de base no RSBQ para placebo e Trofinetide na Semana 12 foram -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);As pontuações do CGI-I foram 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Enquanto isso, a alteração da linha de base no CSBS-DP-IT-Social foi de -1,1 e -0,1 para placebo e Trofinetide, respectivamente.
Ambos os endpoints primários e secundários primários de Lavender demonstraram o potencial de Trofinetide para o tratamento de RS, no entanto, deve-se notar que a taxa de descontinuação do tratamento do estudo relacionada a eventos adversos emergentes (TEAEs) foi maior no braço de Trofinetide em comparação com placebo , Os dois foram de 2,1% e 17,2%, respectivamente.Dentre eles, os eventos adversos mais comuns foram:
① Diarréia – Trofinetide foi de 80,6% (97,3% dos quais foram leves a moderados) e placebo foi de 19,1%;
② Vômitos – Trofinetide foi de 26,9% (96% dos quais foram leves a moderados) e placebo foi de 9,6%;
③ Eventos adversos graves ocorreram em 3,2% dos indivíduos em ambos os grupos.
Os indivíduos no ensaio Lavender continuarão a receber Trofinetide após a conclusão do ensaio ou nos estudos de expansão de rótulo aberto Lilac e Lilac-2, e >95% dos indivíduos que completaram o estudo Lavender optaram por mudar para o rótulo aberto Lilac pesquisa de expansão, os resultados serão apresentados em uma próxima reunião médica.
Horário da postagem: 17 de fevereiro de 2022