Em 2021-12-06, o tempo dos EUA, a Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) anunciou os resultados positivos de primeira linha de seu ensaio clínico de fase III de seu candidato a medicamentos, Trofinetide. O estudo de fase III, chamado lavanda, é usado principalmente para avaliar a segurança e a eficácia do trofinetídeo no tratamento da síndrome de Rett (RS). Um total de 189 indivíduos foram matriculados, todas as mulheres de 5 a 20 anos com Rs.
A lavanda foi um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo de 12 semanas, com pontos de extremidade primária combinados do questionário comportamental RS (RSBQ) e Escala de Classificação Global de Resultados Clínicos (CGI-I), avaliada pela equipe de enfermagem e médicos, respectivamente; Chave O endpoint secundário é a escala de desenvolvimento de comportamento de comunicação e comportamento simbólico para bebês e crianças pequenas (CSBS-DP-IT-Social), que é usada principalmente para avaliar o desenvolvimento de comportamentos sociais, verbais e simbólicos em lesões em bebês e crianças de 6 a 24 meses de idade e pode ser usada para a triagem precoce para si pessoas de atraso no desenvolvimento.
Os resultados mostraram que o trofinetídeo teve melhorias significativas nos dois endpoints primários em comparação com o placebo. Alterações da linha de base no RSBQ para placebo e trofinetídeo na semana 12 foram -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); As pontuações CGI-I foram de 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Enquanto isso, a mudança da linha de base no Social CSBS-DP-IT foi de -1,1 e -0,1 para placebo e trofinetídeo, respectivamente.
Os pontos finais secundários primários e primários da lavanda demonstraram o potencial de trofinetídeo para o tratamento de RS; no entanto, deve -se notar que a taxa de descontinuação do tratamento do estudo relacionada a eventos adversos emergentes (TEAES) foi maior no braço de trofinetídeo em comparação ao placebo, os dois foram 2,1% e 17,2%, respectivamente. Entre eles, os eventos adversos mais comuns foram:
① Diarréia - O trofinetídeo foi de 80,6% (97,3% dos quais eram leves a moderados) e o placebo foi de 19,1%;
② Vômito - O trofinetídeo foi de 26,9% (96% dos quais eram leves a moderados) e o placebo foi de 9,6%;
③ Eventos adversos graves ocorreram em 3,2% dos indivíduos em ambos os grupos.
Os indivíduos no estudo de lavanda continuarão a receber o trofinetídeo após a conclusão do estudo ou nos estudos de expansão lilás e lilac-2 abertos, e> 95% dos indivíduos que concluíram o estudo de lavanda escolheram mudar para a pesquisa de expansão da LILAC em aberto, os resultados serão apresentados para um próximo encontro médico.
Hora de postagem: fevereiro-17-2022