Plozasiran (API)
Aplicação da pesquisa:
O Plozasiran API é um pequeno RNA de interferência sintético (siRNA) desenvolvido para o tratamento da hipertrigliceridemia e distúrbios cardiovasculares e metabólicos relacionados. Ele tem como alvo oAPOC3O gene que codifica a apolipoproteína C-III, um regulador chave do metabolismo de triglicerídeos, é utilizado em pesquisas para estudar estratégias de redução de lipídios baseadas em RNAi, especificidade do silenciamento gênico e tratamentos de longa duração para condições como a síndrome da quilomicronemia familiar (SQF) e dislipidemia mista.
Função:
Plozasiran funciona silenciandoAPOC3O Plozasiran atua no metabolismo do mRNA no fígado, levando a uma redução nos níveis de apolipoproteína C-III. Isso promove maior lipólise e eliminação de lipoproteínas ricas em triglicerídeos da corrente sanguínea. Como princípio ativo, o Plozasiran possibilita o desenvolvimento de terapias de longa duração com o objetivo de reduzir significativamente os níveis de triglicerídeos e o risco de pancreatite e eventos cardiovasculares em pacientes com distúrbios lipídicos graves ou genéticos.