APIs de oligonucleotídeos
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Inclisiran sódio
O inclisiran sódico API (Ingrediente Farmacêutico Ativo) é estudado principalmente na área de interferência de RNA (RNAi) e terapêutica cardiovascular. Como um siRNA de fita dupla direcionado ao gene PCSK9, é utilizado em pesquisas pré-clínicas e clínicas para avaliar estratégias de silenciamento gênico de longa duração para a redução do LDL-C (colesterol de lipoproteína de baixa densidade). Também serve como composto modelo para investigar sistemas de administração de siRNA, estabilidade e terapias de RNA direcionadas ao fígado.
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Donidalorsen
O Donidalorsen API é um oligonucleotídeo antissenso (ASO) em investigação para o tratamento do angioedema hereditário (AEH) e de doenças inflamatórias relacionadas. Está sendo estudado no contexto de terapias direcionadas ao RNA, com o objetivo de reduzir a expressão depré-calicreína plasmática(mRNA KLKB1). Pesquisadores utilizam o donidalorsen para explorar mecanismos de silenciamento gênico, farmacocinética dose-dependente e controle a longo prazo da inflamação mediada pela bradicinina.
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Fitusiran
O fitusiran API é um pequeno RNA de interferência sintético (siRNA) investigado principalmente na área da hemofilia e distúrbios de coagulação. Ele tem como alvo oantitrombina (AT ou SERPINC1)O gene no fígado reduz a produção de antitrombina. Pesquisadores utilizam o Fitusiran para explorar mecanismos de interferência de RNA (RNAi), silenciamento gênico específico do fígado e novas estratégias terapêuticas para reequilibrar a coagulação em pacientes com hemofilia A e B, com ou sem inibidores.
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Givosiran
O Givosiran API é um pequeno RNA de interferência sintético (siRNA) estudado para o tratamento da porfiria hepática aguda (PHA). Ele tem como alvo específico oALAS1O gene (aminolevulinato sintase 1), que está envolvido na via de biossíntese do heme, é utilizado por pesquisadores para investigar terapias baseadas em RNA de interferência (RNAi), silenciamento gênico direcionado ao fígado e modulação de vias metabólicas envolvidas na porfiria e distúrbios genéticos relacionados.
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Plozasiran
O Plozasiran API é um pequeno RNA de interferência sintético (siRNA) desenvolvido para o tratamento da hipertrigliceridemia e distúrbios cardiovasculares e metabólicos relacionados. Ele tem como alvo oAPOC3O gene que codifica a apolipoproteína C-III, um regulador chave do metabolismo de triglicerídeos, é utilizado em pesquisas para estudar estratégias de redução de lipídios baseadas em RNAi, especificidade do silenciamento gênico e tratamentos de longa duração para condições como a síndrome da quilomicronemia familiar (SQF) e dislipidemia mista.
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Zilebesiran
O Zilebesiran API é um pequeno RNA de interferência (siRNA) experimental desenvolvido para o tratamento da hipertensão. Ele tem como alvo oAGTO gene que codifica o angiotensinogênio — um componente essencial do sistema renina-angiotensina-aldosterona (SRAA) — é utilizado em pesquisas para estudar abordagens de silenciamento gênico para o controle da pressão arterial a longo prazo, tecnologias de administração de RNAi e o papel mais amplo da via SRAA em doenças cardiovasculares e renais.