Inclisiran Sódio (API)
Aplicação da pesquisa:
O inclisiran sódico API (Ingrediente Farmacêutico Ativo) é estudado principalmente na área de interferência de RNA (RNAi) e terapêutica cardiovascular. Como um siRNA de fita dupla direcionado ao gene PCSK9, é utilizado em pesquisas pré-clínicas e clínicas para avaliar estratégias de silenciamento gênico de longa duração para a redução do LDL-C (colesterol de lipoproteína de baixa densidade). Também serve como composto modelo para investigar sistemas de administração de siRNA, estabilidade e terapias de RNA direcionadas ao fígado.
Função:
O inclisiran sódico (API) atua silenciando o gene PCSK9 nos hepatócitos, levando à diminuição da produção da proteína PCSK9. Isso resulta em maior reciclagem dos receptores de LDL e maior eliminação do colesterol LDL do sangue. Sua função como agente hipolipemiante de longa duração justifica seu uso no tratamento da hipercolesterolemia e na redução do risco de doenças cardiovasculares. Como API, constitui o principal componente ativo em formulações farmacêuticas à base de inclisiran.