Givosiran

Givosiran (API)

Aplicação da pesquisa:
O Givosiran API é um pequeno RNA de interferência sintético (siRNA) estudado para o tratamento da porfiria hepática aguda (PHA). Ele tem como alvo específico oALAS1O gene (aminolevulinato sintase 1), que está envolvido na via de biossíntese do heme, é utilizado por pesquisadores para investigar terapias baseadas em RNA de interferência (RNAi), silenciamento gênico direcionado ao fígado e modulação de vias metabólicas envolvidas na porfiria e distúrbios genéticos relacionados.

Função:
Givosiran atua reduzindo a expressão deALAS1Nos hepatócitos, diminui-se o acúmulo de intermediários tóxicos do heme, como o ALA (ácido aminolevulínico) e o PBG (porfobilinogênio). Isso ajuda a prevenir as crises neuroviscerais associadas à porfiria hepática aguda. Como princípio ativo, o givosiran é o componente farmacêutico ativo em terapias baseadas em RNAi, desenvolvidas para proporcionar o controle a longo prazo da porfiria hepática aguda por meio de administração subcutânea.