Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplicação da pesquisa:
O fitusiran API é um pequeno RNA de interferência sintético (siRNA) investigado principalmente na área da hemofilia e distúrbios de coagulação. Ele tem como alvo oantitrombina (AT ou SERPINC1)O gene no fígado reduz a produção de antitrombina. Pesquisadores utilizam o Fitusiran para explorar mecanismos de interferência de RNA (RNAi), silenciamento gênico específico do fígado e novas estratégias terapêuticas para reequilibrar a coagulação em pacientes com hemofilia A e B, com ou sem inibidores.

Função:
O fitusiran atua silenciando a expressão da antitrombina, um anticoagulante natural, aumentando assim a geração de trombina e promovendo a formação de coágulos. Esse mecanismo oferece uma abordagem de tratamento profilático para reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia. Como princípio ativo, o fitusiran serve como ingrediente ativo em terapias subcutâneas de longa duração, com o objetivo de melhorar a qualidade de vida e reduzir o ônus do tratamento em distúrbios hemorrágicos.