Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplicação da pesquisa:
O Donidalorsen API é um oligonucleotídeo antissenso (ASO) em investigação para o tratamento do angioedema hereditário (AEH) e de doenças inflamatórias relacionadas. Está sendo estudado no contexto de terapias direcionadas ao RNA, com o objetivo de reduzir a expressão depré-calicreína plasmática(mRNA KLKB1). Pesquisadores utilizam o donidalorsen para explorar mecanismos de silenciamento gênico, farmacocinética dose-dependente e controle a longo prazo da inflamação mediada pela bradicinina.

Função:
O donidalorsen atua ligando-se seletivamente aKLKB1O donidalorsen atua reduzindo a produção de pré-calicreína plasmática — uma enzima chave no sistema calicreína-cinina responsável por desencadear o inchaço e a inflamação no angioedema hereditário (AEH). Ao diminuir os níveis de calicreína, o donidalorsen ajuda a prevenir crises de AEH e reduz a gravidade da doença. Como princípio ativo, ele serve como componente terapêutico central no desenvolvimento de tratamentos subcutâneos de longa duração para o AEH.